HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 리라푸그라티닙(RLY-4008)의 신약 허가 신청을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 사전미팅(Pre-NDA 미팅)을 신청했다고 30일 밝혔다. Pre-NDA 미팅은 신약허가신청(NDA) 제출에 앞서 FDA와 임상 결과, 제출 자료 구성, 허가 전략 등을 사전에 조율하는 절차다.
리라푸그라타닙은 2023년 FDA로부터 혁신신약으로 지정됐다. FGFR2 융합 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 뛰어난 치료 효과와 높은 표적 선택성, 우수한 내약성이 입증되며 치료 옵션이 부족한 담관암 영역에서 유의미한 치료 혁신 가능성을 인정받은 덕분이다. 이에 따라 NDA 제출 시 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 크며 심사 기간도 기존 10개월에서 6개월로 단축된다.
FGFR2 융합 변이 담관암 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 2상 결과 독립평가위원회(IRC) 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR) 등 주요 유효성 지표에서 기존 치료제를 뛰어넘는 우수한 효과가 확인됐고 완전관해(CR) 사례도 보고됐다.
안전성 측면에서도 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용의 발생률이 기존 허가 치료제 대비 현저히 낮게 나타나며 Best-in-Class(계열 내 최고) 약물로서의 차별성과 경쟁력이 입증됐다.
Pre-NDA 미팅은 통상적으로 신청 후 60일 이내에 개최되는 만큼 회사 측은 오는 9월 말쯤 미팅이 열릴 것으로 예상하고 있다. 엘레바는 Pre-NDA 미팅을 앞두고 FDA와 협의할 핵심 쟁점을 중심으로 자료 제출을 준비하는 한편 NDA 성공 가능성을 극대화하기 위해 임상 데이터를 포함한 핵심 자료를 면밀히 점검하고 있다.
한용해 HLB그룹 CTO(최고기술책임자)는 "암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적하는 '암종불문 치료제' 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상 역시 순조롭게 진행 중"이라고 말했다.
<저작권자 © ‘재테크 경제주간지’ 머니S, 무단전재 및 재배포 금지>