강스템바이오텍의 신약 개발 성공 기대감 원천은?

강스템바이오텍이 자체 개발한 세포치료제 개발 플랫폼 기술 셀럽에 대한 자신감이 크다. 셀럽을 탑재한 신약 후보물질의 효능이 좋아져 기술수출·품목허가 등의 성과가 기대돼서다. 사진은 강스템바이오텍 연구소. /사진=강스템바이오텍

줄기세포 치료제 개발기업 강스템바이오텍이 세포치료제 개발 플랫폼 기술 셀럽(SELAF)을 앞세워 신약 개발 성공 기대감을 키우고 있다.
3일 업계에 따르면 강스템바이오텍이 지난 8월 임상 3상 시험에서 임상 환자에 투약을 마친 아토피 치료제 퓨어스템 에이디주와 골관절염 치료제로 임상 1상 시험 중인 퓨어스템 오에이키트주에 셀럽이 적용됐다. 류머티즘관절염 치료제로 개발 중인 또 다른 신약 후보물질 퓨어스템 알에이주에 대해서는 향후 임상 2b상 시험에서부터 셀럽을 적용할 계획으로 알려졌다.

강스템바이오텍은 생체모사환경배양법, 대량 생산기술, 보관, 유통, 투약 등 세포치료제에 최적화된 플랫폼 셀럽을 자체 개발했다.


세포치료제는 제조 후 24시간 이후부터 세포활성도가 80% 미만으로 급격하게 저하되고 유효기간도 48시간에 불과하기 때문에 동결건조 기술이 반드시 필요하다. 그렇지 않으면 치료제 투약 일정에 맞춰 생산, 출고해야 하는 제한이 있고 수출과 원거리 투약이 가능하려면 현지 생산시설을 마련해야 하는 부담도 있기 때문이다.

강스템바이오텍은 셀럽을 활용해 세포치료제를 -130℃ 이하에서 동결보관해 유효기간을 최대 3년까지 늘렸다. 장기 보관이 가능함에 따라 상업 경쟁력을 높였을 뿐만 아니라 ?70℃의 조건에서 세포치료제를 전국 각지 또는 해외에 보내 투약 직전 해동하더라도 생산 직후와 동등한 수준의 세포활성도를 보여 효능도 유지했다는 게 강스템바이오텍 측의 설명이다. GMP(우수의약품 제조·품질관리 기준) 인증을 받은 국내 공장에서 생산된 의약품을 글로벌 임상 시험을 진행할 때 동일하게 사용할 수 있는 셈이다.

강스템바이오텍은 현재 퓨어스템 에이디주에 대해 2024년 상반기 내 임상 3상 데이터를 확보하는 작업을 진행 중이다.

투약 후 12개월이 지난 시점에서 EASI50(습진 중증도평가지수 50% 이상 감소) 달성률은 70%, EASI75(습진중증도평가지수 75% 이상 감소) 달성률은 40%를 상회할 것으로 예상된다. 2019년 1차로 진행했던 퓨어스템 에이디주 임상 3상 시험에서의 EASI50 58%보다 12%p(포인트) 향상된 것이며 2018년 국내 출시된 글로벌 제약사의 항체 기반 아토피 치료제와 비슷한 수준이다.

퓨어스템 오에이키트주의 임상 1상 시험에서도 약물 투약 후 1개월이 지난 환자들의 상태를 확인한 결과 저용량군을 투약한 환자에서 통증지수(VAS), 골관절염 지수(WOMAC), 무릎 기능 및 활동성 평가(IKDC) 등을 통한 통증 또는 관절 기능에 대한 평가에서 유의미한 개선이 확인됐다.

강스템바이오텍은 이달 초 한 일본 제약사와 퓨어스템 에이디주의 기술수출을 놓고 협의를 시작했다. 내년 7월 식품의약품안전처에 퓨어스템 에이디주의 품목허가를 신청해 2025년 2분기에 품목허가를 받을 수 있을 것으로도 기대했다.

강스템바이오텍 관계자는 "전 세계 어디든 투약 직전에 해동해 처음 생산했을 때와 동등한 최적의 세포활성도를 유지할 수 있게 해주는 셀럽을 통해 비용 절감뿐만 아니라 상업화에도 유리한 환경이 완성됐다"며 "셀럽 플랫폼이 적용된 신약 후보물질의 임상시험에서 약물 효능이 빠르게 나타나고 있다는 점이 확인되고 있어 현재 진행 중인 임상시험들의 성공 가능성이 높아졌다고 본다"고 말했다.