한미약품이 파브리병 치료제 'LA-GLA'(코드명: HM15421/GC1134A) 관련 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다. 사진은 파브리병 혁신신약 발표 모습. /사진=한미약품
한미약품이 파브리병 치료제 'LA-GLA'(코드명: HM15421/GC1134A) 관련 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다. 사진은 파브리병 혁신신약 발표 모습. /사진=한미약품


한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이 우수한 신장 기능 개선 효능을 통해 국제 심포지엄에서 주목받았다.


한미약품은 최근 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2025'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'(코드명: HM15421/GC1134A)에 대한 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 19일 밝혔다. 발표에는 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다는 내용이 담겼다.

현재 파브리병 환자 대부분은 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등도 한계점으로 꼽힌다.


이번 학회에서 한미약품은 파브리병의 임상적 징후가 나타나는 동물 모델에서 확인된 기존 ERT 치료제 대비 LA-GLA의 우수한 신장 기능 개선 효능과 함께 이를 가능하게 하는 약리기전 입증 결과를 발표했다.

체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포에 약물이 도달하기 위해선 사구체 여과 장벽을 통과해야 한다. LA-GLA는 구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할 수 있다. 족세포에 흡수된 LA-GLA는 '리소좀 내에서 장기간 활성을 유지함으로써 당지질을 지속적으로 분해할 수 있다'는 가능성도 입증됐다.


다른 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈다. 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게 개선됐다.

또 다른 연구에서는 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로 투약 전환 시 ▲신장 기능 악화 ▲말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 ▲심장 조직의 당지질 축적 ▲심부전 관련 지표 상승 ▲대동맥벽 두께 증가 등이 효과적으로 개선되는 결과를 확인했다.


한미약품 관계자는 "파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다"며 "기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 말했다.