[특징주] 이엔셀, 차세대 중간엽 줄기세포치료제 FDA 희귀의약품 지정

이엔셀의 핵심 파이프라인인 세계 첫 차세대 중간엽 줄기세포치료제 'EN001'이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다는 소식에 주가가 강세다.

28일 오전 9시27분 기준 이엔셀 주가는 전일 대비 1400원(7.53%) 오른 1만9980원에 거래되고 있다.

이날 미국 식품의약국(FDA) 홈페이지에 따르면 이엔셀의 차세대 중간엽 줄기세포치료제 'EN001'이 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년 간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 회사다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다.

이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제 'EN001'이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다. EN001은 핵심 치료기술로 동종인간탯줄유래 중간엽 줄기세포를 사용한다. 중간엽 줄기세포는 이엔셀 기술을 통해 분리 배양했다.

이와 함께 이엔셀은 삼성가 유전병으로 알려진 샤르코 마리투스(1A형)로 적응증도 확대했다. 이엔셀은 샤르코 마리투스 적응증 치료제의 임상 1b상을 진행 중이다. 샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다.