국민권익위원회는 “과도한 규제로 인해 희귀질환 환자들의 생명이 위협받지 않도록 사전심사 관련 제도 개선을 신속히 추진하겠다”고 밝혔다. 사진은 유철환 국민권익위원회 위원장이 제도개선 결과 발표 등 정례브리핑을 하고 있는 모습. /사진=뉴스1


국민권익위원회는 "과도한 규제로 인해 희귀질환 환자들의 생명이 위협받지 않도록 사전심사 관련 제도 개선을 신속히 추진하겠다"고 밝혔다.


8일 뉴시스에 따르면 권익위는 이날 정부서울청사에서 전문가 간담회를 열고 희귀질환자 치료 기회를 제한하는 치료약물 사전심사제도의 개선 방안을 논의했다. 간담회에는 보건의료 전문가와 환자, 환자 단체 관계자가 참석했다.

현행 사전심사 제도는 심사 기간과 복잡한 행정절차로 인해 과도한 서류 제출, 치료 지연, 형평성 논란 등의 문제를 안고 있다는 지적을 받아 왔다. 특히 치료의 골든타임 확보가 중요한 희귀질환 분야에서는 관련 규제 완화와 제도 정비가 시급하다는 목소리가 이어지고 있다.


예를 들어 희귀 자가면역 질환인 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)은 발병 이후 48~72시간 안에 치료를 시작해야 생명을 구할 수 있다. 그러나 해당 질환의 유일한 치료약물인 에쿨리주맙(Eculizumab)은 사전심사 대상 약물로 지정돼 있어 투약까지 최소 14일 이상의 시간이 소요된다. 반면 미국과 유럽에서는 의료진의 판단에 따라 선투약 후 사후 심사 방식으로 운영되고 있다.

권익위는 환자와 전문가들의 의견을 바탕으로 관계기관과 협의를 거쳐 사전심사 제도의 문제점을 개선할 구체적이고 실질적인 방안을 마련할 계획이다.