GC녹십자가 식품의약품안전처에 헌터라제ICV 품목허가 신청서를 제출했다. 사진은 GC녹십자 전경. /사진=GC녹십자


GC녹십자가 뇌실투여형(ICV) 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV의 국내 품목허가 신청 절차를 밟기 시작했다. 허가 획득 시 국내 환자들의 미충족 의료 수요에 도움을 줄 전망이다.


GC녹십자는 식품의약품안전처(식약처)에 헌터라제ICV 품목허가 신청서를 제출했다고 29일 밝혔다. 헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선한 것이 강점이다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환이다. 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다. GC녹십자는 이러한 환자군의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했다.

일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산을 크게 줄였다. 이 결과를 바탕으로 헌터라제ICV는 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 더불어 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.


허은철 GC녹십자 대표는 "이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다"며 "헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다"고 말했다.