허은철 GC녹십자 사장(좌)과 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장(우)이 지난 3일 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 ‘헌터라제 ICV’ 기술수출 계약을 맺고 포즈를 취하고 있다./사진= GC녹십자
허은철 GC녹십자 사장(좌)과 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장(우)이 지난 3일 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 ‘헌터라제 ICV’ 기술수출 계약을 맺고 포즈를 취하고 있다./사진= GC녹십자
GC녹십자는 3일 일본 클리니젠과 희귀질환치료제 ‘헌터라제 ICV’에 대한 기술수출계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사로 일본을 포함한 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.

이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본에서 헌터라제 ICV의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 된다. 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개이다.


헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하며 국내에 70여명, 일본에는 150여명의 환자가 있으며 전 세계적으로 약 2000여명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.


특히 뇌실 투여 제형은 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 크다. 뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있어 헌터증후군 중증 환자의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대되기 때문이다.

이에 일본 클리니젠은 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획이다.


허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 이번 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 됐다”며 “새로운 치료 환경과 기회를 제공함으로써 환자들 삶의 실질적인 변화를 만들기 위한 우리의 노력은 계속될 것”이라고 말했다.